Ve dnech 5. a 6. března 2026 se v Bruselu konala konference „Advancement of Treatments for Rare Diseases“, kterou organizovala Evropská agentura pro zdraví a digitální technologie HADEA. Dvoudenní akce shromáždila výzkumníky, lékaře, zástupce průmyslu, regulátory a pacientské organizace z celé EU k diskusi o tom, jak přeměnit vědecký pokrok v reálnou dostupnou léčbu.
Výzkum nestačí — proč je překlad do praxe klíčovým problémem
Investice do výzkumu vzácných onemocnění v Evropě za poslední dekádu dramaticky vzrostly — prostřednictvím programů Horizont Evropa, partnerství ERDERA a národních výzkumných programů. Paradoxně však přetrvává propast mezi vědeckými výsledky a tím, co se dostane k pacientům v podobě schválené a hrazené léčby.
Příčin je několik: regulatorní proces schvalování léčiv je zdlouhavý i přes reformu přinesením Biotech Actu, systémy úhrad v jednotlivých zemích EU jsou nesourodé a málokdy reagují na nová léčiva rychle, a klinické studie pro ultra-vzácná onemocnění jsou metodologicky náročné kvůli malému počtu pacientů. Konference se věnovala právě těmto překážkám a hledala cesty, jak je systematicky odstraňovat.
Klíčová témata a výstupy konference
Program byl rozdělen do tematických bloků, z nichž každý adresoval jinou vrstvu problému:
- Regulatorní inovace: Jak nový Biotech Act a reformovaný systém podmíněného schvalování EMA mohou zkrátit cestu od klinické studie k registraci léčiva
- Inovativní modely úhrad: Outcome-based kontrakty (platby na základě výsledků) a modely sdílení rizika mezi pojišťovnami a výrobci léčiv — přístupy, které mohou zpřístupnit drahá léčiva pro vzácná onemocnění i v menších zemích EU
- Role ERN a ERDERA: Jak evropské referenční sítě a výzkumné partnerství mohou sloužit jako most mezi výzkumem a klinickým nasazením nových terapií
- Přístup v menších zemích EU: Specifická výzva pro Českou republiku a podobné středoevropské země — jak zajistit, aby pacienti nemuseli čekat roky po evropském schválení léčiva na jeho dostupnost v ČR
- Hlas pacientů: Zapojení pacientských organizací do designu klinických studií, definice relevantních outcomes a jednání s regulátory — přístup, který zlepšuje smysluplnost výzkumu pro reálný život
Výstupy a doporučení pro evropské instituce
Konference přijala sadu doporučení adresovaných Evropské komisi, EMA a národním vládám. Klíčovými body jsou: urychlení implementace Biotech Actu v členských státech, zavedení koordinovaných mechanismů pro hodnocení zdravotnické technologie (HTA) u léčiv na vzácná onemocnění na úrovni EU a posílení spolupráce mezi ERN centry a národními zdravotními pojišťovnami při zavádění nových léčiv do praxe.
Pro Českou republiku jsou závěry konference konkrétní výzvou k akci — zejména v oblasti nastavení procesů SÚKL a zdravotních pojišťoven tak, aby doba mezi evropským schválením léčiva a jeho dostupností pro české pacienty se vzácnými onemocněními byla co nejkratší.
