Výzkum a vývoj

V letech 2007–2020 putovalo přes 3,2 miliardy eur z unijních programů do více než 550 výzkumných projektů zaměřených na vzácná onemocnění. EU také podporuje koordinaci výzkumu prostřednictvím Evropského společného programu (EJP RD) a globálních iniciativ jako IRDiRC.

Orphan léčiva (Nařízení č. 141/2000)

Klíčový předpis EU motivuje firmy k vývoji léků pro vzácné diagnózy: nabízí 10letou tržní exkluzivitu, úlevy na regulačních poplatcích a bezplatné vědecké konzultace u EMA. Centralizovaný proces registrace přes EMA zajistí, že jedno rozhodnutí platí ve všech členských státech. Od roku 2000 bylo schváleno přes 200 orphan léčiv.

Dostupnost léčby

Schválení léku na úrovni EU nezaručuje rychlý přístup pacientů — každá země má vlastní proces úhrady. Nařízení (EU) 2021/2282 zavádí společné klinické hodnocení léků na evropské úrovni, aby se odstranily duplicity a urychlilo rozhodování o národní úhradě.

Práva pacientů v EU (Směrnice 2011/24/EU)

Pacienti EU mají právo vyhledat specializovanou péči v jiném členském státě a nechat si náklady proplatit zdravotní pojišťovnou. Každá členská země musí provozovat Národní kontaktní místo pro přeshraniční péči s informacemi o právech a postupech.

Evropské referenční sítě (ERN)

Článek 12 Směrnice 2011/24/EU dal právní základ 24 ERN sítím propojujícím přes 1 000 specializovaných center ve 26 zemích EU. Sítě umožňují virtuální konzultace složitých případů přes platformu CPMS — pacient nemusí vždy cestovat za specialistou.