V říjnu 2024 Evropská komise oficiálně spustila partnerství ERDERA (European Partnership on Rare Diseases Research) v rámci programu Horizont Evropa. Investice přesahuje 350 milionů eur a sdružuje více než 170 organizací z veřejného i soukromého sektoru napříč členskými státy EU. Jde o největší koordinovanou iniciativu tohoto druhu v historii Evropské unie.
Co je ERDERA a proč vznikla
ERDERA navazuje na dřívější mezinárodní iniciativy jako IRDiRC (International Rare Diseases Research Consortium) a program E-RARE, ale jde výrazně dál — propojuje národní výzkumné programy s aktivitami Evropských referenčních sítí (ERN) a vytváří jednotnou výzkumnou infrastrukturu na úrovni celé EU.
Motivací pro vznik partnerství je přetrvávající roztříštěnost výzkumu vzácných onemocnění v Evropě: jednotlivé státy investovaly do výzkumu samostatně, data nebyla sdílena a výzkumné kapacity se duplikovaly. ERDERA tento stav mění — zavádí společné datové standardy, sdílené biobanky a koordinované klinické studie.
Do partnerství jsou zapojeny nejen výzkumné instituce a nemocnice, ale také průmysl, regulatorní agentury a pacientské organizace. Toto propojení je klíčové pro to, aby výsledky výzkumu skutečně dorazily k pacientům v podobě nových diagnostik a léčiv.
Klíčové cíle a priority partnerství
ERDERA si klade za cíl do roku 2030 zásadně posunout znalosti o vzácných onemocněních a zlepšit péči o pacienty v celé Evropě. Konkrétní priority zahrnují:
- Diagnostika: Vývoj nových diagnostických metod a biomarkerů, rozšíření novorozeneckého screeningu, využití genomiky a umělé inteligence pro zkrácení diagnostické pouti
- Terapie: Podpora vývoje léčiv pro onemocnění s velmi malou prevalencí, genová terapie, RNA-based přístupy a přesná medicína
- Data a registry: Harmonizace evropských registrů vzácných onemocnění, interoperabilita dat v souladu s nařízením EHDS, sdílení anonymizovaných datových sad
- Vzdělávání: Zvyšování povědomí mezi lékaři a veřejností, podpora vzdělávání specializovaných odborníků
Výsledky výzkumu budou přístupné formou otevřeného přístupu a sdíleny prostřednictvím sítě ERN a databáze Orphanet.
Co ERDERA znamená pro Českou republiku
Česká republika se účastní 22 z 24 ERN sítí, což jí zajišťuje přímé propojení na výzkumné aktivity ERDERA. Česká centra vysoce specializované péče mohou participovat na společných klinických studiích, přispívat do sdílených registrů a žádat o financování z výzkumných výzev partnerství.
Pro české pacienty to znamená především zkrácení doby do správné diagnózy a rychlejší přístup k inovativním terapiím, které by jinak nebylo možné vyvinout bez mezinárodní spolupráce. Ministerstvo zdravotnictví ČR je v kontaktu s koordinátory ERDERA a aktivně sleduje možnosti zapojení národních institucí.
Více informací o partnerství ERDERA na webu Evropské komise →
