V roce 2025 Evropská unie dokončila reformu farmaceutické legislativy, jejíž součástí je i nový EU Biotech Act. Tato reforma přináší nejrozsáhlejší změny v regulaci léčiv v EU za více než dvě dekády a má přímý dopad na dostupnost léčiv pro vzácná onemocnění — tzv. orphan drugs.
Proč EU reformovala farmaceutickou legislativu
Původní nařízení o léčivech pro vzácná onemocnění (Orphan Drug Regulation) pochází z roku 2000 a za čtvrt století se prostředí dramaticky změnilo. Počet schválených orphan drugs vzrostl, ale přístup pacientů k nim zůstával nerovnoměrný — léčiva schválená EMA se v některých zemích EU nedostávala k pacientům roky po evropském schválení.
Zároveň se ukázalo, že systém tržní exkluzivity, který měl motivovat průmysl k vývoji léčiv pro vzácná onemocnění, v praxi vedl k nepřiměřeně vysokým cenám. Reforma měla najít rovnováhu mezi motivací pro výzkum a dostupností léčiv pro všechny pacienty v EU — bez ohledu na to, v jak velké zemi žijí.
Hlavní změny pro oblast vzácných onemocnění
Nový rámec přináší několik zásadních změn:
- Flexibilní tržní exkluzivita: Délka ochrany nově závisí na míře nenaplněné medicínské potřeby — čím závažnější je onemocnění a čím méně pacientů má přístup k léčbě, tím delší je ochrana. Standardní výzkum orphan drugs dostane 9 let, léčiva pro ultra-vzácná onemocnění nebo onemocnění dětí až 13 let.
- Podmíněné schválení: Léčiva s přesvědčivými počátečními klinickými daty budou moci dostat podmíněné schválení rychleji — s povinností dodat kompletní data v stanovené lhůtě. To zkrátí cestu k pacientům pro léčiva v oblasti vzácných onemocnění.
- Přehodnocení definice vzácnosti: Dosavadní práh prevalence 5 na 10 000 osob v EU bude upraven, aby lépe reflektoval reálnou populační prevalenci a nestigmatizoval onemocnění, která jsou globálně vzácná, ale v Evropě méně.
- Pobídky pro pediatrická vzácná onemocnění: Posílení motivace k vývoji léčiv specificky pro dětské pacienty, u nichž výzkum dospělých nelze přímočaře aplikovat.
Pohled EURORDIS a dopady pro ČR
Organizace EURORDIS, zastupující pacienty se vzácnými onemocněními v celé Evropě, reformu přivítala s opatrným optimismem. Nový systém nabízí lepší ochranu pro skutečně nevyléčitelná a závažná onemocnění — to je krok správným směrem. Zároveň EURORDIS upozorňuje, že klíčovou výzvou zůstává zajistit, aby léčiva skutečně dorazila k pacientům ve všech zemích EU, včetně těch menších.
Pro Českou republiku bude klíčové, jak SÚKL a zdravotní pojišťovny adaptují své procesy na nový evropský rámec. Reforma vytváří předpoklady pro rychlejší přístup k inovativním léčivům — ale pouze tehdy, pokud česká regulace a systém úhrad reformu aktivně zohlední a nespoléhá na setrvačnost stávajících postupů.
