HSCT je indikována u dětí s maligními hematologickými onemocněními (akutní leukémie v relapsu, MDS), vrozenými poruchami imunity (SCID), hemoglobinopatiemi (thalasémie major, srpkovitá anémie), selháním kostní dřeně (Fanconiho anémie) a metabolickými poruchami (mukopolysacharidózy). Specifické komplikace zahrnují GvHD, infekce a pozdní následky na endokrinní systém a fertilitu.