Vzácná hematologická onemocnění
Vzácné poruchy srážlivosti a krvácivé stavy (Bleeding/Coagulation Subnetwork)
Neonkologická subnetwork pro dědičné a získané poruchy hemostázy. Zahrnuje hemofilii A (deficit FVIII, incidence 1/5 000 mužů) a B, von Willebrandovu chorobu (prevalence až 1 %), vzácné deficity koagulačních faktorů, vzácné poruchy trombocytů a…
Vzácné poruchy srážlivosti a krvácivé stavy (Bleeding/Coagulation Subnetwork)
Více o této oblasti
Neonkologická subnetwork pro dědičné a získané poruchy hemostázy. Zahrnuje hemofilii A (deficit FVIII, incidence 1/5 000 mužů) a B, von Willebrandovu chorobu (prevalence až 1 %), vzácné deficity koagulačních faktorů, vzácné poruchy trombocytů a trombotické poruchy. Emicizumab, fitusiran a genová terapie (valoctocogene roxaparvovec) jsou inovativní léčebné přístupy.
Orphakódy